Hulumtimi i parë klinik në njerëz për shërimin e individëve që jetojnë me virusin e mungesës së imunitetit njerëzor tip 1 fillon menjëherë pasi prodhuesi i tij, Excision BioTherapeutics, mori miratimin për të testuar ilaçe të reja nga Administrata Amerikane e Ushqimit dhe e Barnave (FDA)
Miratimi i FDA-së IND krijon bazën për fazën e parë të provës I/II për të vlerësuar EBT-101 si një ilaç funksional për HIV-in kronik, bazuar në pikat përfundimtare të sigurisë, tolerancës dhe efikasitet.
EBT-101, një ilaç i bazuar në CRISPR in vivo që synon ADN-në provirale të HIV-it, është një terapi unike e gjenit që përdor aftësinë e CRISPR-it për mbrojtje nga viruset kundër baktereve. Ai përdor virusin e lidhur me aden (AAV) për të siguruar kurim të njëhershëm për shërimin funksional të infeksioneve HIV.
Studimet paraklinike tregojnë se mund të bëjnë prerjen e ADN-së provirale të HIV-it në linja të shumta qelizore, duke përfshirë qelizat parësore të njeriut dhe modelet e shumta të kafshëve dhe primatët jonjerëzorë.
CRISPR-i është një mjet që ka aftësinë për të prerë HIV-in që ka arritur të mbështillet në qelizën e ADN-së së pacientit. Kjo është karakteristikë e HIV-it ngjashëm me HIV-in gjarpëror që e ka bërë pothuajse të pamundur heqjen e saj në dekadat e fundit.
“Gërshërët gjenetikë” të CRISPR-it, janë ato që dr. Jennifer Doudna dhe Emmanuelle Charpentier fituan Çmimin Nobel për kimi në vitin 2020, që do të parandalonin nevojën që pacientët të marrin ilaçe shtypëse të viruseve për të parandaluar zhvillimin e HIV-it në AIDS.
Programi hulumtues përdor CRISPR-Cas9 dhe dy guida ARN për të synuar tri lokacione brenda gjenomit të HIV-it. Kjo është ajo që lejon ilaçin të veçojë pjesë të mëdha të gjenomit të HIV-it dhe minimizon ikjen potenciale të virusit. CRISPR-i do të paketohet në AAV9, një virus jopatogjen që përdoret zakonisht në terapinë e gjeneve.
“EBT-101 ka treguar heqjen e ADN-së provirale në modele të shumta të kafshëve dhe ofron një mundësi për individët që jetojnë me HIV të ndërpresin potencialisht terapitë gjatë gjithë jetës. Ekipi Excision mezi pret këtë bashkëpunim të rëndësishëm me hulumtuesit tanë kryesorë, këshilltarët shkencorë dhe rregullatorët, për të kryer një hulumtim të sigurt dhe informues me këtë qasje të klasit të parë ndaj objektivit të një sëmundjeje virale që më parë konsiderohej e pashërueshme, tha Lisa Danzig, MD, zyrtare kryesore mjekësore në Excision.
Testimi i fazës I/II pritet të fillojë në fillim të vitit 2022, duke pritur detajet përfundimtare. Do t’i përfshijë tri grupe pacientësh të shëndetshëm me HIV, secili prej të cilëve do të marrë një dozë më të lartë të EBT-101.
